Los científicos han creado cerebros humanos en miniatura en el espacio para investigar nuevos tratamientos para el Alzheimer, el Parkinson y las lesiones de la médula espinal.
El entorno de baja gravedad de la Estación Espacial Internacional (ISS) permitió a los investigadores cultivar organoides cerebrales en sólo 72 horas. Este proceso puede llevar meses en la Tierra.
Los organoides, que son masas de células cultivadas artificialmente que imitan la estructura y función de un órgano humano, han permitido a los investigadores probar un nuevo enfoque para curar enfermedades neurológicas actualmente intratables.
Un nuevo tratamiento prometedor, desarrollado por la empresa de biotecnología Axonis Therapeutics, utiliza Un virus reprogramado para administrar terapia génica beneficiosa a las células del sistema nervioso central (SNC).
Estos virus modificados se denominan vectores virales y pueden ser particularmente útiles para tratar el Alzheimer, el Parkinson y las lesiones de la médula espinal.
Alrededor de 600.000 estadounidenses son diagnosticados con la enfermedad de Alzheimer o Parkinson cada año, y cada año ocurren alrededor de 18.000 nuevos casos de lesión de la médula espinal en los Estados Unidos.
Las pruebas demostraron que el tratamiento de la empresa funcionó en ratones. Pero la terapia genética que funciona en modelos de ratón a menudo falla en humanos.
Axionis Therapeutics necesitaba realizar pruebas utilizando un modelo preciso del sistema nervioso central humano, lo que los impulsó a intentar cultivar organoides cerebrales humanos en el espacio.
Los científicos de la Estación Espacial Internacional (ISS) han creado organoides similares a cerebros en el espacio para investigar nuevos tratamientos para el Alzheimer, el Parkinson y las lesiones de la médula espinal.
Los científicos pueden cultivar células del SNC en la Tierra, pero la gravedad las obliga a organizarse en una capa unitaria bidimensional. Eso dificulta el cultivo de la estructura tridimensional y la complejidad de los grupos funcionales de las células cerebrales.
Estos organoides cultivados en el espacio proporcionan rápidamente un modelo de alta precisión del cerebro humano, lo que permite a los investigadores de la ISS probar realmente la eficacia de nuevos tratamientos con vectores virales.
“La investigación en el espacio no es algo en lo que normalmente se pensaría”, afirma Shane Hegarty, cofundador y director científico de Axonis Therapeutics.
“Pero la oportunidad de aprovechar las condiciones de microgravedad podría desbloquear muchas posibilidades no explotadas al ampliar los límites de la ciencia en un entorno único”, añadió. declaración.
En agosto de 2023, Axonis Therapeutics lanzó sus viales congelados de vectores virales, neuronas maduras y astrocitos (o células que contienen células nerviosas y las ayudan a desarrollarse) a la EEI en una misión de reabastecimiento de carga.
Luego, un equipo de investigadores en el laboratorio flotante inyecta estos materiales en una máquina llamada biocélula, un sistema especializado de cultivo celular.
Cargaron el vector viral con un gen de proteína fluorescente. Si penetra con éxito en las neuronas y coloca el gen dentro de ellas, se volverán de color verde neón.
En sólo 72 horas, las células no sólo se organizaron en organoides tridimensionales del cerebro humano, sino que también brillaron.
El astronauta de la NASA Mike Barratt procesa muestras de organoides cerebrales a bordo de la ISS para un proyecto de investigación diferente que está llevando a cabo este año.
Los investigadores de la ISS utilizaron un método de cultivo celular especializado llamado BioCell para cultivar orgánulos cerebrales y probar la eficacia de los vectores virales.
“El día principal fue cuando la tripulación estaba haciendo microscopía y vimos enormes agregados de tejido verde brillante en 3D”, dijo la investigadora Sheila Nielsen de BioServe Space Technologies, la empresa de investigación que desarrolló la biocélula.
“Shane y yo nos enviábamos fotografías de los organoides y estábamos muy emocionados porque no era nada que hubieran visto nunca en el suelo”, añadió en el comunicado.
Los virus son muy eficaces para infectar células e insertar material genético en ellas.
Así es como enferman a sus huéspedes: el material genético insertado daña las células y permite que el virus se reproduzca, desencadenando una respuesta inmune.
Pero los científicos pueden reprogramar virus para llevar terapia genética beneficiosa a las células, proporcionando un tratamiento específico para enfermedades o lesiones.
El estudio demostró que el vector viral de Axonis Therapeutics podría administrar terapia génica a las neuronas humanas.
“Fue muy emocionante: pudimos validar la capacidad de dirigir la terapia génica y demostrar que hemos construido un modelo ensamblado 3D del cerebro humano con mucha rapidez”, afirmó Hegarty.
“El principal avance es que es posible ensamblar rápidamente neuronas y astrocitos maduros en modelos cerebrales en microgravedad, algo que no se puede hacer en tierra”.
