Una terapia genética que alguna vez fue catalogada como “el medicamento más caro del mundo” se ofrecerá gratuitamente en el NHS, pero los expertos insisten en que ahorrará dinero al servicio de salud.
El medicamento, HemGenix, cuesta una cifra sin precedentes de £2,6 millones por paciente, a pesar de que sólo requiere una dosis.
Es el único tratamiento para la hemofilia B, un trastorno hemorrágico en el que el cuerpo no produce suficiente proteína importante para la coagulación.
La coagulación es un proceso biológico esencial que detiene el sangrado de las heridas, lo que significa que las personas con este trastorno pueden sufrir una hemorragia grave e incluso potencialmente mortal si se lesionan.
Además, también corren el riesgo de sufrir lo que se conoce como “sangrado espontáneo”, que se produce sin traumatismo directo y es potencialmente mortal si se produce en un órgano vital.
El medicamento, llamado Hemgenix, cuesta £2,6 millones por paciente, pero los expertos insisten en que podría ahorrarle dinero al NHS a largo plazo.
HemGenix reemplaza el gen defectuoso del paciente, que no puede coagular, por un gen que elimina la necesidad de inyecciones frecuentes.
Los pacientes con hemofilia B requieren inyecciones frecuentes durante toda la vida de un agente de coagulación artificial llamado Factor IX para minimizar el riesgo de lesiones catastróficas.
Pero con HemGenix, el gen defectuoso del paciente, que no puede coagular, se reemplaza por uno que elimina la necesidad de estas inyecciones.
Los estudios sobre terapia génica han demostrado su efecto durante al menos tres años, pero se espera que aún pueda funcionar durante más tiempo si los pacientes están bajo seguimiento.
Aunque se estima que hay 2.000 personas con hemofilia B en el Reino Unido, se estima que sólo 260 son elegibles para HemGenix en el NHS.
Esto sitúa la factura total potencial para el contribuyente en alrededor de £676 millones.
Sin embargo, MailOnline entiende que el NHS está adquiriendo el medicamento con un descuento no revelado, por lo que el costo total podría ser menor.
El Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención (NICE) del Reino Unido, que decide qué medicamentos deben estar disponibles en el NHS y para quién, recomienda poner los medicamentos a disposición de los servicios de salud sobre una base de “acceso gestionado”.
Esto significa que sólo se administrará a pacientes con “hemofilia B moderada o grave” cuyo médico crea que les beneficiará.
También estará sujeto a una revisión continua de su rentabilidad. Eso podría significar que algún día se implementará a más pacientes.
Un británico que ya está experimentando los beneficios del medicamento es Elliott Collins de Essex.
Hombre de 34 años que padece hemofilia B grave y se sometió a pruebas de terapia génica hace cinco años.
En el programa Today, Collins dijo que efectivamente ya no era hemofílico gracias al tratamiento.
“Al principio mis niveles de coagulación estaban por debajo de cero y ahora rondan los 60, y con 50 o más no eres técnicamente hemofílico”, dice.
“Poco después del tratamiento, recuerdo que pasé y me golpeé la rodilla con un armario… y al principio pensé: ‘Oh, me he golpeado tan fuerte que está muy hinchado y voy a necesitar tratamiento’.
‘Y luego pasaron 20 minutos y, nada, tal vez una pequeña marca, aunque antes se debió hinchar como un durazno y me tuve que dar un capricho.
“Es real, está funcionando y puedo relajarme”.
El profesor Amit Nathwani, especialista en hemofilia del University College de Londres que ayudó a desarrollar la terapia genética, dijo que si bien el costo por paciente era deslumbrante en el papel, usar el medicamento en realidad podría ahorrarle dinero al NHS.
“Es mucho dinero, pero si se analiza el coste de por vida de la terapia génica con reemplazo de concentrado de factor, supera los 8 millones de libras esterlinas por paciente”, afirmó.
“Por lo tanto, una única administración de terapia génica que conduzca a una protección a largo plazo, potencialmente de por vida, podría generar ahorros sustanciales y económicos para el NHS”.
Añadió que esto no representa otros ahorros potenciales para el servicio de salud, como la reducción de la necesidad de operaciones que salvan vidas para los pacientes con hemofilia B.
“Incluso en pacientes con inyecciones regulares de factor IX que continúan sangrando y tienen hemorragias potencialmente mortales, los datos muestran que con la terapia génica estas hemorragias espontáneas se eliminan casi por completo”, afirmó.
Clive Smith, presidente de la organización benéfica Haemophilia Society, acogió con agrado la noticia de la aprobación y la calificó como un “gran paso adelante” para las personas con hemofilia B.
“Quienes son elegibles para este tipo de tratamiento tienen el potencial de mejorar significativamente su calidad de vida”, afirmó.
“La terapia génica ofrece a las personas la oportunidad de eliminar eficazmente las hemorragias dolorosas, mejorando así la salud de las articulaciones y permitiendo a las personas vivir una vida más plena, sin las trabas de frecuentes infusiones y viajes al hospital”.
El profesor de medicina más importante del NHS de Inglaterra, Sir Stephen Powis, también acogió con satisfacción la noticia.
‘Este fármaco prometedor es el último de una serie de terapias genéticas pioneras seguras para pacientes del NHS a un precio asequible y se ha convertido en el primero que se pone a disposición de nuestro Fondo de Medicamentos Innovadores para proporcionar acceso temprano a los pacientes y su larga recopilación de datos. -Beneficios a plazo’, dijo.
NHS England añadió que los pacientes con hemofilia B interesados en el medicamento pueden discutir la elegibilidad de HemGenix con el profesional sanitario responsable de su atención.
HemGenix es fabricado por la compañía farmacéutica CSL Behring, con sede en Filadelfia. Eduardo Cabas, director general de sus operaciones en el Reino Unido e Irlanda, acogió con satisfacción la decisión de NICE.
“CSL Behring se enorgullece de ser un líder mundial en innovación biotecnológica y estamos claramente comprometidos a mejorar las vidas de las personas que padecen trastornos genéticos raros de la coagulación, como lo demuestra este hito para los pacientes con hemofilia B elegibles para el Reino Unido y el NHS”, afirmó.
HemGenix fue descrito inicialmente como el “fármaco más caro del mundo” cuando apareció originalmente en escena en 2022.
Sin embargo, otros medicamentos lo han superado en términos de costo total.
