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La nueva herramienta CRISPR permite editar un gen más suave y mejora un mejor modelado de enfermedades

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En los últimos 15 años, el progreso en la tecnología que modificó Gene, conocido como CRISPR-CAS9, ha ganado nuevas ideas significativas sobre los personajes que juegan genes específicos en muchas enfermedades. Pero hasta la fecha, esta tecnología, que permite a los científicos usar el ARN de “guía” para editar la configuración del ADN y evaluar los efectos, una sola guía puede apuntar, eliminar, cambiar o editar solo un gen con ARN, y tiene un número limitado de cambios genéticos.

Sin embargo, ahora, los científicos de Yale han desarrollado una serie de modelos de ratones sofisticados que utilizan CRISPR (“reptiles palondrómicos cortos regulares clustados”), que permite múltiples reacciones inmunológicas a múltiples enfermedades, incluido el cáncer, para permitir reacciones inmunológicas simples.

Estos resultados fueron publicados en la revista el 20 de marzo. Ingeniería biomédica de la naturaleza.

Las tecnologías de edición de genes permiten a los científicos usar enzimas en este caso, Cass 9 (proteína afiliada a CRISPR 9)-como un tijeras moleculares que pueden cortar o editar claramente partes de ADN o ARN, lo que puede indicar una variedad de trastornos.

Los investigadores dicen que la nueva herramienta, llamada CRISPR-CAS12A, puede ayudar a los investigadores a evaluar los efectos de varios cambios genéticos involucrados en diversas reacciones al sistema inmune simultáneamente.

“Hemos creado cuatro nuevas líneas de ratones Casser 12A que ayudarán a los investigadores a incluir interacciones genéticas complejas y sus efectos”, dijo CD Chen, profesor asociado de la Facultad de Medicina y Cirugía de Neuro de Yale. Él es el co -autor autorizado por el nuevo estudio.

Con la tensión de estas poderosas herramientas, el laboratorio de Chen pudo hacer cambios en varias células del sistema inmune en respuesta a la modificación del gen, y logró producir excelentes conjuntos de genes en diferentes direcciones simultáneamente. El laboratorio también permitió la rápida generación de nuevos modelos de enfermedad y tratamiento, como la enfermedad genética en el hígado, el cáncer de pulmón y el cáncer de piel.

Dijo, esto ofrecerá a los investigadores avanzados una herramienta valiosa que desarrolla nuevos tratamientos para numerosas patologías, incluyendo cáncer, enfermedades metabólicas, enfermedades autoinmunes y trastornos neurológicos.

Chen Yale es miembro del Instituto de Biología del Campus West y está afiliado al Centro de Cáncer de Yale, el Yale Steam Cell Center y el Centro Yale para la Ciencia de Datos Biocráticos.

Matthew Bee Dong y Xiaoo Chow son coautores del campo de genética de Yale. Kiwan Tang y Lukun Chow son autores de coeficiente.

La investigación fue proporcionada por los Institutos Nacionales de Salud y el Departamento de Defensa de los Estados Unidos.

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