Un fármaco, el primero de su tipo, que aborda los ovillos de proteínas tóxicas en el cerebro de los pacientes con Alzheimer podría ofrecer nuevas esperanzas a millones de personas que viven con la enfermedad.
Desarrollado por un equipo de investigadores internacionales dirigido por expertos británicos, el medicamento se dirige a dos “puntos críticos” en una proteína que empeoran con el tiempo la condición que roba la memoria.
Aunque ya se han desarrollado medicamentos dirigidos a estas proteínas, por lo general solo funcionan en una de estas áreas, no en ambas.
El desarrollo de fármacos aún se encuentra en sus primeras etapas y sólo se ha probado en laboratorio en células humanas y animales.
Pero los expertos detrás del medicamento, llamado RI-AG03, dicen que los primeros resultados son prometedores.
Desarrollado por un equipo de investigadores internacionales dirigido por expertos británicos, el fármaco, llamado RI-AG03, se dirige a dos “puntos críticos” de proteínas que conducen a un empeoramiento de la pérdida de memoria con el tiempo. imagen de archivo
El fármaco se dirige a la proteína tau, que normalmente desempeña un papel importante en el mantenimiento de la salud de las células cerebrales.
Sin embargo, en las personas con enfermedad de Alzheimer, se agrupan y forman grupos que privan de nutrientes a las células cerebrales y reducen la señalización a los órganos.
Estos enredos acaban por matar neuronas y, a medida que mueren más, la memoria y la capacidad de pensar se deterioran cada vez más.
Aquí es donde entra en juego el RI-AG03 El profesor Amritpal Mudher, especialista en neurociencia de la Universidad de Southampton, explica que se dirige a dos partes de la proteína tau donde se forman estos grumos.
Dijo que ‘por primera vez’ tenemos un fármaco que es eficaz para reducir la formación de ovillos de tau.
Funciona de una manera diferente a los recientes y exitosos medicamentos contra el Alzheimer lecanemab y donanemab, que reclutan al sistema inmunológico para construir otra proteína dañina relacionada con la enfermedad llamada amiloide.
El Dr. Anthony Agidis, también de Southampton y autor de un nuevo artículo sobre RI-AG03, añadió que el descubrimiento podría ofrecer esperanza a millones de personas que padecen Alzheimer.
“Nuestra investigación representa un paso importante hacia el desarrollo de tratamientos que puedan prevenir la progresión de enfermedades como la enfermedad de Alzheimer”, afirmó.
“Al centrarse en dos regiones clave de la proteína tau, este enfoque único podría ayudar a abordar el creciente impacto de la demencia en la sociedad, proporcionando una nueva opción muy necesaria para tratar esta devastadora enfermedad”.
El equipo, que incluía expertos de Estados Unidos y Japón, publicó los resultados de las pruebas del fármaco. Alzheimer y demencia: Revista de la Asociación de Alzheimer.
La enfermedad de Alzheimer es la causa más común de demencia. La enfermedad puede causar ansiedad, confusión y pérdida de memoria a corto plazo.
Esto implicó administrar RI-AG03 a moscas de la fruta con ovillos de proteína tau tóxica.
Los investigadores descubrieron que el fármaco no sólo suprimió la degeneración de las células cerebrales de los insectos, sino que también extendió su vida útil en dos semanas en comparación con aquellos a los que no se les administró el fármaco.
El profesor Mudher afirmó: “Cuanto mayor sea la dosis, mayor será la mejora en la vida útil de la mosca de la fruta”.
El equipo realizó experimentos con células humanas en el laboratorio y encontró evidencia similar de que reducía la acumulación de tau.
Dijeron que ahora planean realizar más investigaciones en ratones y, si tienen éxito, iniciarán ensayos clínicos en humanos.
La investigación sobre RI-AG03 fue financiada por la organización benéfica Alzheimer’s Society UK.
El director asociado de Investigación e Innovación, el Dr. Richard Oakley, acogió con satisfacción los resultados.
“La demencia es la principal causa de muerte en el Reino Unido y supone enormes costes y presiones para nuestro sistema sanitario, por lo que estamos comprometidos a financiar investigaciones líderes en el mundo como ésta”, afirmó.
‘Esta investigación es un paso prometedor hacia un nuevo tipo de terapia.
‘Este fármaco tiene el potencial de ser más específico que otros que se están estudiando actualmente y esperamos que cause efectos secundarios menos tóxicos.
“Es importante señalar que el estudio se encuentra en sus primeras etapas, por lo que aún no sabemos si funcionará o será seguro para los humanos, pero es un avance emocionante y esperamos ver hacia dónde conduce”.
Según la Sociedad de Alzheimer, alrededor de 982.000 personas en el Reino Unido viven con demencia.
Actualmente se cree que alrededor de 900.000 británicos padecen un trastorno que les roba la memoria. Pero los científicos del University College de Londres estiman que esta cifra aumentará a 1,7 millones dentro de dos décadas a medida que la gente viva más. Esto marca un aumento del 40 por ciento con respecto al pronóstico anterior en 2017.
Se espera que esta cifra aumente a 1,4 millones para 2040.
Una avalancha de medicamentos se muestra prometedora después de años de comienzos en falso entre posibles fármacos para el Alzheimer.
El año pasado, el mundo médico se alegró cuando se aprobó en Estados Unidos el primer fármaco que claramente retarda la progresión del Alzheimer.
Los fabricantes dijeron que los resultados del ensayo mostraron que lecanemab, también conocido como Lekambi, redujo el deterioro cognitivo y funcional en un 27 por ciento en pacientes con Alzheimer en etapa temprana durante 18 meses.
Esto equivale a un retraso de cinco meses en la progresión de la enfermedad.
A esto le siguieron resultados con donanemab que mostraron que la progresión del Alzheimer se ralentizó hasta en un 35 por ciento.
Pero los expertos advierten que las personas que toman el medicamento en realidad reducen su volumen cerebral.
También existe preocupación por el sangrado cerebral en los pacientes.
Los resultados de los ensayos de lecanemab mostraron que alrededor del 21 por ciento de los participantes que recibieron el fármaco experimentaron inflamación o sangrado cerebral, en comparación con el 9 por ciento de los que recibieron un placebo.
La mayoría de los pacientes no tuvieron efectos secundarios o presentaron síntomas muy leves, mientras que la mayoría de los que experimentaron inflamación o sangrado del cerebro vieron que estos problemas se resolvían al final del ensayo.
Los expertos han destacado anteriormente cómo más del 80 por ciento de los británicos en riesgo de padecer Alzheimer podrían perderse nuevos medicamentos debido a la falta de pruebas para detectar la enfermedad.
Los científicos de Londres estimaron que sólo el 14 por ciento de los pacientes remitidos a clínicas tenían probabilidades de beneficiarse del tratamiento.
Los investigadores dijeron que había una necesidad “clara y urgente” de mejorar las pruebas de detección del NHS para identificar quién podría beneficiarse de los nuevos medicamentos contra el Alzheimer.
El Alzheimer es la principal causa de demencia y desencadena el trastorno de pérdida de memoria en tres de cada cinco personas.
Se espera que la incidencia de la demencia se dispare en los próximos años, en parte debido al envejecimiento de la población.
Actualmente, los únicos medicamentos disponibles son para tratar los síntomas del Alzheimer.
