Pregunte a los científicos qué se necesita para modificar la terapia génica para avanzar en la terapia génica, y probablemente explicarán un sistema que ahora se encuentra ahora en el Colegio de Médicos y Cirujanos de la Universidad de Columbia de Wigelos y David Liu en el vasto instituto del MIT y Harvard en las calles Samuel.
El editor de Jane, llamado Evocastic, hace un largo viaje hacia la resolución del problema que ha confundido el desarrollo de los genes del campo con el inicio del campo: no deseado una larga falta de falta de falta de falta de falta de falta de falta de falta de falta de falta de falta de falta de falta لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمregarی لمبی لمبی لمبی لمبی لم Nson azar لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمregarی لمبی لمبی لمبی لمبی لم Nson azar لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمregarی لمبی لمبی لمبی لمبی لم Nson azar لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمregarی لمبی لمبی لمبی لمبی لم Nson azar لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمregarی لمبی لمبی لمبی لمبی لم Nson azar لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمregarی لمبی لمبی لمبی لمبی لم Nson azar لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمregarی لمبی لمبی لمبی لمبی لمبی لمregar quisora
La última repetición del editor, que utilizó enzimas complejas que se encuentran en las bacterias, se puede planificar para ingresar a una ubicación especial en el genoma humano, o el gen múltiple, en el genoma humano con un rendimiento adecuado para la terapia génica. Los detalles del editor se describen en un artículo publicado el 15 de mayo Ciencia.
Requirió el editor de genes modernos
CRISPR-CAS, virus y otros sistemas de modificación ahora han desarrollado docenas de medicamentos genéticos para los pacientes, pero todos los métodos actuales tienen defectos. Algunos métodos son precisos, pero solo las pequeñas reformas. El método más utilizado en la terapia génica puede insertar el virus como un gen completo, pero lo hace al activar la respuesta inmune.
Herramientas como Evocaste pueden hacer que la terapia génica sea más confiable y eficiente, especialmente para enfermedades como la fibrosis quística y la hemofilia, que son causadas por una de las miles de variaciones diferentes.
“Cientos de variaciones diferentes en el gen CFTR pueden causar fibrosis quística en el gen CFTR, por ejemplo, por lo que se necesitará una gran cantidad de genes separados que editan medicamentos para garantizar que cada paciente sea tratado”, “, algo como Evocacket puede permitir el mismo gen terapia que ingresa a un gen completo y sano en el genoma del paciente.
“Y también necesita trabajar, pero el Eocasset representa un hito en el desarrollo de estos sistemas para instalar permanentemente el gen básico y saludable, independientemente del defecto genético básico”.
El nuevo sistema también puede modificar genes simples y precisos en otras aplicaciones médicas y de investigación, incluida la preparación del tratamiento de las células T de tratamiento del cáncer y las líneas celulares de transgencia y los organismos modelo necesarios para la investigación biomédica.
El nuevo editor se desarrolló a partir de “Juques Jeans”
El Eocaest se basa en un sistema natural que el Laboratorio de Cressburg descubrió hace varios años en bacterias que permite que los genes salten a nuevas ubicaciones en el genoma bacteriano. (Género de salto, también conocido como transposina, puede beneficiar a una especie creando diversidad genética).
El laboratorio reconoció que una serie de transposiciones relacionadas con la casta (transposiciones relacionadas con CRISPR) los hicieron atractivos como un sistema potencial para modificar el gen. Una ventaja tiene la capacidad de insertar grandes piezas de ADN sin romper el cromosoma, lo que puede introducir errores serios y no intencionales. Otro sistema es el “programable”, que dirige al investigador a aumentar cualquier lugar en un genoma específico.
Era difícil adaptarse al sistema bacteriano para su uso en células humanas. George Lamp, un estudiante graduado de Stainburg, desarrolló con éxito este sistema para trabajar en células humanas, pero las versiones iniciales de esta tecnología funcionan con menos rendimiento.
Sternberg esperaba este problema. “Los sistemas de fundición están disponibles para ayudar a los genes móviles a saltar alrededor del genoma durante los tiempos evolutivos. No están bajo presión de selección para trabajar de manera efectiva, por lo que argumentamos que CRISPR-CAS9 necesitará más para exprimir de manera más efectiva que exprimir el sistema, lo que es más efectivo para apretar.
La evolución artificial mejora la modificación génica
En lugar de adivinar qué cambios pueden mejorar sus sistemas, Ressberg y Lamp se convirtieron en una biología molecular y el químico orgánico David Liu en el Harvard y el Broad Institute, que estableció técnicas de laboratorio, que aceleran la evolución de la proteína. La lámpara empujó el rendimiento del sistema a un lugar que hizo una opción viable, y dos estudiantes graduados en el laboratorio de Liu, Ishaq Wate y Simon Etzinger, cambiaron el sistema a velocidades, lo que provocó cientos de evolución para poder llevar a cabo la intervención mínima.
“Los cargos turbo más rápidos mejoran la evolución y las enzimas que los investigadores generalmente pueden realizar con objetivos, enmiendas de diseño racional”, dice Lampe. “Los cambios logrados por velocidad mejoran en gran medida el rendimiento de todo el sistema de reparto”.
Después de cientos de especies evolutivas, el nuevo sistema de eocausto es capaz de modificar el 30 % de células, lo cual es un gran aumento en las bajas tasas de modificación del sistema original.
Siguientes pasos
El sistema Evocastic ya ha logrado la utilidad adecuada para algunas aplicaciones de modificación de genes y terapia de genes, y los investigadores buscan comenzar a probar su sistema en sistemas modelo más relevantes.
Al mismo tiempo, la calificación de enmienda del equipo continúa mejorando, incluidos los cambios en otros componentes AUX.
Pero en desarrollo, EUX es el mayor desafío en este momento para las herramientas de edición de ADN.
“¿Cómo obtenemos realmente estas herramientas y sus cargas útiles en celdas o tejidos de interés?” Sternberg dice. “Este es un desafío que muchos de nosotros enfrentamos en el campo”.
