La edición del genoma se ha movido más rápido con resultados prometedores para el tratamiento de afecciones genéticas, pero siempre hay margen de mejora. Apareció una nueva disertación de los investigadores de la masa del general Bergham Naturaleza Para promover el progreso en el campo de la terapia genética y celular, el aprendizaje automático exhibe la expansión de la fuerza de ingeniería de proteínas. En su estudio, los autores desarrollaron un algoritmo de aprendizaje automático, conocido como Palma, que puede predecir las características de aproximadamente 64 64 millones de enzimas de edición del genoma. Este trabajo puede ayudar a reducir los efectos objetivo y mejorar la protección de la modificación, mejorar el rendimiento de la modificación y predecir las enzimas personalizadas para los nuevos objetivos de tratamiento. Han aparecido en sus resultados Naturaleza.
“Nuestro estudio es un primer paso para mejorar drásticamente nuestro almacenamiento de enzimas CRISPR-CAS9 efectivas y seguras. En nuestra prescripción mostramos la utilidad de las predicciones de los palmales que editan claramente las enfermedades en células y ratones humanos primarios”. (MGH), miembro del Sistema de Atención Médica General de Mass Bergham Miembro Fundador. “Al verter estos resultados, estamos muy emocionados de usar estas herramientas a través de la comunidad y aplicar este marco a otras características y enzimas en la reproducción de la edición del genoma”.
Las enzimas CRISPR-CAS9 se pueden usar para modificar los genes en las ubicaciones del genoma, pero esta tecnología tiene algunos límites. CRISPR-CAS9 tradicional puede editar los efectos objetivo, la compensación u otro ADN en sitios no intencionales en el genoma de las enzimas. El propósito del estudio recién publicado es mejorarlo mediante el uso del aprendizaje automático y mejorando las enzimas a medida con la máxima especificidad. El enfoque también ofrece una solución extendida: otros esfuerzos de enzimas de ingeniería han sido menos tripulados y los pedidos generalmente se recuperan de enzimas bajas.
Uno de los elementos clave del uso de tecnologías CRISPR-CAS9 es que las enzimas deben detectar una continuidad de ADN corta, llamada Formación de afiliados de Protospasar (PAM). Los investigadores utilizaron el aprendizaje automático para predecir millones de enzimas Cass 9, que identificaron un conjunto de nuevas enzimas de ingenieros Cass 9 que tendrían excelentes actividades y características en el objetivo. Los investigadores organizaron una experiencia conceptual de prueba en células humanas y el modelo de retinitis pigmantosa, que mostró que las enzimas baspic están más presentadas.
“Uno de los principales resultados de este trabajo es la creación de un modelo de palma que ahora puede ser utilizado por los investigadores para predecir enzimas personalizadas que se fabrican de manera única para sus problemas de uso específicos”, dijo un candidato de doctorado, el académico de posgrado de NSERC y 2024 Alberto, 2024. “El resultado de este modelo es que ahora tenemos una gran caja de herramientas de Safe de Safe y Precisse Proteins que se puede utilizar para una variedad de una variedad de investigaciones y tratamiento.”.
Los investigadores han creado una herramienta web para permitir que otros usen el modelo Palmal, que está disponible
